UU Innovation

Läkemedelsutveckling: Patientperspektiv på risk och nytta

2016-10-18

Patientperspektivet är viktigt i all medicinsk forskning, särskilt när det gäller utveckling av läkemedel. Nu startar PREFER – ett forskningsprojekt som ska utvärdera när och hur patienters preferenser kring risk och nytta bör ingå i beslut omkring läkemedel och andra medicinska produkter.

Läkemedel utvecklas för patienter. Alla tycks överens om att patienter borde vara delaktiga i beslut omkring risk och nytta under ett läkemedels hela livscykel. Deras röst blir viktigare. Inte bara för företagen som utvecklar nya behandlingar, utan också för de myndigheter som utvärderar, reglerar och fattar beslut kring läkemedel på basis av behandlingsresultat, biverkningsprofiler och kostnadseffektivitet för både patienter och samhället.

Patientorganisationer, läkemedelsindustrin och de myndigheter som reglerar läkemedelsmarknaden är alla överens om värdet av att mäta patienters preferenser. Men idag saknas det vägledning för sådana studier, både inom läkemedelsindustrin och hos myndigheter. PREFER kommer bidra med systematiska metoder och rekommendationer för hur man utvärderar, engagerar och inkluderar patienters perspektiv i hela livscykeln för ett läkemedel: Från utveckling till godkännande och tiden efter att ett läkemedel introducerats på marknaden.

PREFER är ett femårigt projekt som finansieras av Innovative Medicines Initiative (IMI). Projektet kommer att utvärdera olika metoder för att mäta människors preferenser och testa dem i kliniska sammanhang. Uppsala universitets Centrum för forsknings- & bioetik (CRB) är bekanta med metoderna. De har arbetat med människors preferenser när det gäller riskinformation i flera år och är initiativtagare till projektet:

– Nästan alla beslut som fattas inom forskning, i kliniska prövningar och processen för att godkänna läkemedel påverkar patienter på ett eller annat sätt. Därför har vi sett till att patienter är direkt involverade som partners i projektet. Vi har också skapat en rådgivande grupp för att se till att vi får med perspektiv från flera patientgrupper, säger Mats G. Hansson, professor i biomedicinsk etik vid Uppsala universitet.

– Vi har lagt ner mycket arbete på att bygga ett nära samarbete mellan forskare från akademin och läkemedelsindustrin, myndigheter och patienter för att kunna ta reda på hur studier av patientpreferenser kan möta allas behov på bästa sätt. Vi är övertygade om att PREFER kommer att bidra med rekommendationer som kan stödja utvecklingen av riktlinjer för industrin och de myndigheter som reglerar och utvärderar medicinska produkter, säger Conny Berlin, Global Head för Quantitative Safety and Epidemiology på Novartis Pharma AG.

PREFER samlar deltagare med erfarenhet och expertis kring flera olika sjukdomar. Det är redan klart att projektet kommer göra studier kring cancerdiagnoser, reumatoid artrit och neuromuskulära sjukdomar. Deltagare från läkemedelsindustrin kommer också att bidra med studier om andra diagnoser inom ramen för deras expertis.

Om samarbetet
Uppsala universitet och Novartis leder PREFER som är ett samarbete mellan offentliga och privata aktörer. Projektet "Patient Preferences in Benefit-Risk Assessments during the Drug Life Cycle (PREFER)" finansieras av Innovative Medicines Initiative (IMI). IMI är ett samarbete mellan EU:s Horizon 2020-program och den europeiska läkemedelsindustrin (som representeras av EFPIA, the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations).

Mats G. Hansson, professor i biomedicinsk etik, Centrum för forsknings- & bioetik (CRB), Uppsala universitet och Conny Berlin, Global Head för Quantitative Safety and Epidemiology på Novartis Pharma AG leder samarbetet.

Den akademiska forskningen stöds av ett anslag på 6 000 000 Euro från IMI. Läkemedelsindustrin bidrar med samma summa i form av personal eller andra ekonomiska resurser. Projektet har 33 partners: 10 akademiska forskningsinstitutioner, 16 läkemedelsföretag, 4 patientorganisationer, 1 myndighet för utvärdering av medicinsk teknologi och 2 små företag som alla bidrar till projektet med sin erfarenhet och sina perspektiv.

Om PREFER
Projektet Patient Preferences in Benefit-Risk Assessments during the Drug Life Cycle (PREFER) har fått finansiering från Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking (avtal nummer 115966). Samarbetet finansieras av EU:s forsknings- och innovationsprogram Horizon 2020 och EFPIA. Innehållet i den här texten återspeglar PREFER-projektets uppfattningar, inte uppfattningarna hos IMI, EU eller EFPIA.
Vill du veta mer? Besök gärna PREFER:s webbplats.

Organisationer med partnerstatus i PREFER
Akademiska institutioner: Uppsala universitet (koordinator), Erasmus MC - University Medical Centre (EMC), Erasmus University Rotterdam, European Institute of Oncology, National Cancer Research Center G Paolo II, Bari,University Medical Centre Utrecht, University of Birmingham, University of Erlangen, University of Leuven, University of Newcastle upon Tyne

Patientorganisationer: European Cancer Patients Coalition (ECPC), European Patient Forum (EPF), International Alliance of Patients’ Organizations (IAPO), Muscular Dystrophy UK (MDUK)

Myndigheter för utvärdering av medicinsk teknologi: Belgian Health Care Knowledge Centre (KCE)

Små företag: MindBytes, Steinbeißer Project Management

Läkemedelsföretag: Novartis Pharma (projektledare), AbbVie, Actelion Pharmaceuticals, Amgen, Astellas Pharma Europe, AstraZeneca, Bayer Pharma, CSL Behring, Eli Lilly and Company, Janssen, Merck KGaA, MSD, Pfizer. Roche, Sanofi, Takeda Development Centre Europe